慢性粒细胞白血病能否转阴

慢性粒细胞白血病可以达到分子学转阴，即定量聚合酶链反应检测不到BCR-ABL融合基因转录本，但转阴不等于治愈，停药后部分病例仍会复发。

慢性粒细胞白血病转阴的4个关键问题

1、转阴的定义与检测标准：慢性粒细胞白血病的疗效评估采用国际标准化BCR-ABL转录本水平。主要分子学反应指BCR-ABL≤0.1%，深度分子学反应指≤0.01%。当检测结果低于实验室最低检测限时，报告为“未检测到”，临床常称为转阴。需注意，不同实验室灵敏度不同，转阴的判定必须依据灵敏度达到4.5个对数级以上的标准化检测。

2、转阴所需时间与概率：酪氨酸激酶抑制剂治疗12个月时，约50%至60%的患者可达到主要分子学反应；治疗24个月时，达到深度分子学反应的比例约为20%至30%。一项发表于《新英格兰医学杂志》2017年的法国STIM2研究显示，在达到深度分子学反应并维持至少2年的患者中，尝试停药后6个月无治疗缓解率约为50%。这意味着即使转阴，停药后仍有约一半患者出现分子学复发。

3、影响转阴的因素：初诊时白细胞计数、脾脏大小、Sokal评分、治疗依从性及早期分子学反应均影响转阴概率。治疗3个月时BCR-ABL≤10%、6个月时≤1%的患者，后续达到深度分子学反应的可能性明显更高。此外，干扰素联合治疗、二代酪氨酸激酶抑制剂作为一线选择，可能提高深度分子学反应率，但需权衡不良反应。

4、转阴后的管理：达到深度分子学反应后，仍需每3至6个月复查定量聚合酶链反应。满足停药标准者可在严密监测下尝试无治疗缓解，前6个月每月检测1次，随后每2至3个月检测1次。若丧失主要分子学反应，需及时恢复治疗。多数患者恢复治疗后仍可再次获得分子学反应。

核心结论

慢性粒细胞白血病可以转阴，但转阴是治疗目标而非治愈标志。达到深度分子学反应并维持一定时间后，部分患者可尝试停药，但需在专科医生指导下进行严密监测。未达到转阴者继续规范治疗仍可长期控制病情。

常见问题

部分可以。达到深度分子学反应并维持至少2年者，可在医生指导下尝试停药，但停药后约一半患者可能复发，需每月监测。

因人而异。多数患者在治疗12至24个月内达到主要分子学反应，达到深度分子学反应常需更长时间，部分患者需3年以上。

未停药者每3至6个月复查一次定量聚合酶链反应；停药尝试无治疗缓解者，前6个月每月复查一次，之后每2至3个月复查一次。

不代表。转阴指检测不到BCR-ABL转录本，但体内可能仍存在少量白血病细胞，停药后可能复发，需长期随访。

不是。转阴率受治疗时机、药物选择、依从性及个体生物学特征影响，部分患者即使规范治疗也难以达到深度分子学反应。

参考资料

[1] 中华医学会血液学分会. 慢性髓性白血病中国诊断与治疗指南（2020年版）. 中华血液学杂志, 2020.

[2] Hochhaus A, et al. European LeukemiaNet 2020 recommendations for treating chronic myeloid leukemia. Leukemia, 2020.

[3] Etienne G, et al. Long-term follow-up of the French Stop Imatinib (STIM1) study. Journal of Clinical Oncology, 2017.

[4] Mahon FX, et al. Discontinuation of tyrosine kinase inhibitor therapy in chronic myeloid leukaemia (STIM2). The New England Journal of Medicine, 2017.